Головна » Медичні терміни від A до Я » Генетика » Терапія Генна (Gene Therapy)

Терапія Генна (Gene Therapy)

Терапія Генна (Gene Therapy) - лікування, спрямоване на позбавлення людини від будь-якого генетичного захворювання шляхом введення в його організм з допомогоюметодів генетичної інженерії нормальних генів, так щоб вони могли подолати ефекти впливу дефектних генів. Найбільш радикальним підходом в цьому випадку є введення нормальних генів на дуже ранній стадії ембріонального розвитку людини, так щоб новий ген міг з'єднатися зі статевими клітинами (яйцеклітиною і сперматозоїдом) і людина успадкував б ті ознаки, які даний ген несе в собі. Однак такий підхід не є абсолютно безпечним і етично виправданим, оскільки наслідки такого введення гена в подальшому відіб'ються на всіх нащадків тієї людини, якій була здійснена така операція; тому даний метод в медицині практично не використовується. У разі генної терапії соматичних клітин (somatic cell gene therapy) здоровий ген вводиться в соматичні клітини (наприклад, в стовбурові клітини кісткового мозку), з яких розвиваються інші клітини. Все що з'явилися на підставі цих модифікованих клітин нові клітини будуть абсолютно нормальними, і якщо вони будуть присутні в організмі в достатній кількості, то захворювання людини буде усунуто (дефектні гени, однак, залишаться в зародкових клітинах, але їх вплив буде придушене). В даний час генна терапія найчастіше виконується для лікування захворювань, викликаних наявністю дефекту в одному рецессивном гені, так щоб наявний дефект можна було усунути введенням нормального алеля (лікування захворювань, пов'язаних з наявністю дефектів в домінантних генах (наприклад, хвороби Хантінгтона), вимагає модифікації або заміни дефектного аллеля, коли його вплив виражається в наявності нормального алелі). Як приклади таких рецесивних захворювань можна привести дефіцит аденозин дезамінази (АДА-дефіцит) і фіброзно-кістозна дегенерацію. Вже проведено досить модельних експериментів, пов'язаних з генною терапією: з організму хворого за допомогою моноклональних антитіл забираються стовбурові клітини лімфоцитів, які потім вирощуються разом з ретровірусами, генетично запрограмованими таким чином, щоб вони містили нормальний АДА-ген (див. Переносник). Таким чином даний ген з'єднується зі стовбуровими клітинами, які після повернення в кістковий мозок пацієнта починають виробляти там нормальні лімфоцити. Клінічні експерименти, пов'язані з генною терапією у разі фіброзно-кістозної дегенерації, припускають використання ліпосом для введення нормального гена в легені хворих людей за допомогою інгалятора. Також проводяться дослідження, пов'язані з генною терапією деяких видів раку (наприклад, меланоми і раку грудей). В даному випадку в тканину, уражену раковими клітинами, вводяться гени, які прискорюють утворення речовин, що руйнують пухлинні клітини.




© При використанні даного матеріалу посилання на MedicLab обов'язкове